Le traitement contre la drépanocytose de Global Blood ne réussit pas à impressionner

Thérapeutique globale du sang(NASDAQ: GBT) a une chance de lancer le premier médicament modifiant le traitement de la drépanocytose, une maladie génétique mettant en jeu le pronostic vital et touchant plus de 100 000 Américains.

Qu’est-ce que la drépanocytose?

Une maladie génétique, une mutation du gène HBB, empêche les patients atteints de MCA de produire de l’hémoglobine normale, une protéine des globules rouges responsable du transport de l’oxygène aux organes par le sang.

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En règle générale, les globules rouges sont flexibles et durent environ 120 jours.

En raison du cycle de vie raccourci des globules rouges, les patients atteints de cardiopathie congénitale présentent un risque élevé d’anémie pouvant endommager les organes au fil du temps.

Bien que les dépenses puissent atteindre des centaines de milliers de dollars par an, les conséquences négatives sur les patients atteints de MCA entraînent une réduction de la durée de vie, ce qui indique que des options de traitement nettement meilleures sont nécessaires.

Une approche de traitement différente

Un médicament oral, une fois par jour, voxelotor tente de réduire l’anémie, la drépanocytose et la mortalité en augmentant l’affinité de l’hémoglobine pour l’oxygène.

L’amélioration de la production d’hémoglobine est particulièrement importante car les faibles taux d’hémoglobine peuvent contribuer aux accidents vasculaires cérébraux et aux lésions organiques.

Les données rapportées en décembre étaient particulièrement encourageantes.

À l’époque, Global Blood avait également signalé qu’il y avait moins de cas de crise occlusive vasculaire dans le groupe voxélotor de l’étude que dans le placebo, ce qui suggère que le voxélotor pourrait réduire le risque d’hospitalisation et améliorer la qualité de vie.

Malheureusement, les résultats actualisés présentés à la European Hematology Association (EHA) vendredi n’étaient pas aussi impressionnants.

Ce qui est inquiétant, cependant, est l’incapacité du voxelotor à se séparer de manière significative et statistique du placebo pour réduire le risque de crise vaso-occlusive.

Un dépôt pour approbation est sur le pont

Global Blood Therapeutics projette de soumettre son voxelotor à l’approbation de la FDA au cours du second semestre de 2019. L’étude prioritaire de ce contrôle pourrait ouvrir la voie à une décision réglementaire en matière de non-consommation au premier semestre 2020. Depuis l’amélioration des niveaux d’hémoglobine,

D’ici là, le vrai débat sera de savoir si les données sont suffisamment bonnes pour que les payeurs et les médecins soutiennent l’utilisation généralisée de voxelotor, et si Global Blood Therapeutics peut facturer un prix plus élevé.