Roche: La FDA octroie la désignation de traitement révolutionnaire pour Hemlibra de Roche dans l’hémophilie A sans inhibiteurs

Bâle, le 17 avril 2018

La FDA octroie une désignation de thérapie révolutionnaire pour Hemlibra de Roche dans l’hémophilie A sans inhibiteurs

  • Désignation basée sur l’étude de phase III HAVEN 3 démontrant la prophylaxie par Hemlibra réduit significativement les saignements par rapport à l’absence de prophylaxie
  • Premier médicament à montrer une efficacité supérieure à la prophylaxie antérieure par le facteur VIII dans une comparaison intra-patient

Roche (SIX: RO, ROG, OTCQX: RHHBY) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé à Hemlibra® (emicizumab-kxwh) la désignation Breakthrough Therapy pour les personnes atteintes d’hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII. La désignation Breakthrough Therapy est conçue pour accélérer le développement et l’évaluation des médicaments destinés à traiter une affection grave, avec des preuves préliminaires qui indiquent qu’ils peuvent démontrer une amélioration substantielle par rapport aux traitements existants.

«Hemlibra est le premier médicament à présenter une efficacité supérieure à la prophylaxie au facteur VIII, la norme de soins pour les personnes atteintes d’hémophilie A sans inhibiteurs, dans le cadre d’une comparaison intra-patient», a déclaré Sandra Horning, MD. Développement de produit «Nous sommes impatients de travailler avec les autorités sanitaires pour mettre Hemlibra à la disposition des personnes sans inhibiteurs le plus tôt possible, et nous sommes ravis de partager cette nouvelle avec la communauté alors que nous célébrons la Journée mondiale de l’hémophilie.

Cette désignation est basée sur les données de l’étude de phase III HAVEN 3 chez les personnes de 12 ans et plus atteintes d’hémophilie A sans inhibiteurs. Dans l’étude, la prophylaxie par Hemlibra administrée par voie sous-cutanée toutes les semaines ou toutes les deux semaines a montré une réduction statistiquement significative et cliniquement significative des saignements traités comparativement à l’absence de prophylaxie. Dans une comparaison intra-patient, la prophylaxie hebdomadaire par Hemlibra était supérieure à la prophylaxie antérieure par le facteur VIII, comme en témoigne une réduction statistiquement significative et cliniquement significative des saignements traités. Les événements indésirables les plus fréquents avec Hemlibra étaient des réactions au site d’injection, et aucun nouveau signal d’innocuité n’a été observé. Aucune microangiopathie thrombotique ou événement thrombotique n’est survenu dans cette étude.

Hemlibra a reçu sa première désignation Breakthrough Therapy en Septembre 2015 et a été approuvé par la FDA en Novembre 2017 pour la prophylaxie de routine pour prévenir ou réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les adultes et enfants atteints d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII basés sur les résultats du HAVEN 1 et HAVEN 2 études. Hemlibra a également été récemment approuvé par les autorités de réglementation dans d’autres pays du monde, y compris par la Commission européenne en février 2018 pour la prophylaxie de routine des épisodes hémorragiques chez les personnes atteintes d’hémophilie A avec des inhibiteurs du facteur VIII.

Le programme de développement d’Hemlibra reflète l’engagement de Roche à répondre aux besoins cliniques non satisfaits dans la communauté de l’hémophilie A. Roche et Genentech sont fiers d’appuyer la Fédération mondiale de l’hémophilie et la communauté mondiale des troubles de la coagulation en tant que commanditaires de la Journée mondiale de l’hémophilie. Pour en savoir plus sur la Journée mondiale de l’hémophilie et la Fédération mondiale de l’hémophilie, visitez http://www.wfh.org/fr/whd.

À propos de HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 est une étude de phase III randomisée, multicentrique, en ouvert, évaluant l’efficacité, l’innocuité et la pharmacocinétique de la prophylaxie par Hemlibra versus l’absence de prophylaxie (traitement épisodique / facteur VIII) chez les patients atteints d’hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII. L’étude a porté sur 152 patients atteints d’hémophilie A (âgés de 12 ans ou plus) qui avaient déjà été traités par un traitement par facteur VIII, à la demande ou à titre prophylactique. Les patients traités précédemment avec du facteur VIII à la demande ont été randomisés dans un rapport 2: 2: 1 pour recevoir une prophylaxie sous-cutanée à 3 mg / kg / semaine pendant 4 semaines, suivie de 1,5 mg / kg / semaine jusqu’à la fin de l’étude. A), sous-cutanée Hemlibra prophylaxie à 3 mg / kg / semaine pendant 4 semaines, suivie par 3 mg / kg / 2 semaines jusqu’à la fin de l’étude (bras B), ou pas de prophylaxie (bras C). Les patients préalablement traités par prophylaxie par le facteur VIII ont reçu une prophylaxie sous-cutanée à l’Hemlibra à 3 mg / kg / semaine pendant 4 semaines, suivie de 1,5 mg / kg / semaine jusqu’à la fin de l’étude (groupe D). Le traitement épisodique des hémorragies avec traitement par facteur VIII a été autorisé par protocole.

À propos de Hemlibra (emicizumab)

Hemlibra est un anticorps bispécifique dirigé contre le facteur IX et le facteur X. Il est conçu pour réunir le facteur IXa et le facteur X, les protéines nécessaires pour activer la cascade de coagulation naturelle et restaurer le processus de coagulation sanguine pour les personnes atteintes d’hémophilie A. Hemlibra est un traitement prophylactique (préventif) qui peut être administré par injection d’un solution sous-cutanée (sous-cutanée) une fois par semaine.

Le programme de développement clinique évalue la sécurité et l’efficacité d’Hemlibra et son potentiel pour aider à surmonter les défis cliniques actuels: les effets à court terme des traitements existants, le développement d’inhibiteurs du facteur VIII et la nécessité d’un accès veineux fréquent. Hemlibra a été créé par Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. et est développé conjointement par Chugai, Roche et Genentech. Il est commercialisé aux États-Unis sous le nom Hemlibra (emicizumab-kxwh) pour les personnes atteintes d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII, avec kxwh comme suffixe désigné conformément à la dénomination commune des produits biologiques pour l’industrie publiée par la US Food and Drug Administration.

À propos de l’hémophilie A

L’hémophilie A est un trouble héréditaire grave dans lequel le sang d’une personne ne coagule pas correctement, ce qui entraîne des saignements incontrôlés et souvent spontanés. L’hémophilie A touche environ 320 000 personnes dans le monde,1,2environ 50-60% d’entre eux ont une forme sévère de la maladie.3Les personnes atteintes d’hémophilie A manquent ou n’ont pas assez d’une protéine de la coagulation appelée facteur VIII. Chez une personne en bonne santé, en cas de saignement, le facteur VIII rassemble les facteurs de coagulation IXa et X, qui constituent une étape critique dans la formation d’un caillot sanguin pour aider à arrêter le saignement. Selon la gravité de leur maladie, les personnes atteintes d’hémophilie A peuvent saigner fréquemment, surtout dans leurs articulations ou leurs muscles.1Ces saignements peuvent constituer un problème de santé important car ils provoquent souvent des douleurs et peuvent entraîner un gonflement chronique, une déformation, une mobilité réduite et des lésions articulaires à long terme.4Une complication sérieuse du traitement est le développement d’inhibiteurs des thérapies de remplacement du facteur VIII.5Les inhibiteurs sont des anticorps développés par le système immunitaire qui se lient et bloquent l’efficacité du facteur VIII de remplacement,6il est difficile, voire impossible, d’obtenir un taux de facteur VIII suffisant pour contrôler le saignement.

À propos de Roche en hématologie

Depuis plus de 20 ans, Roche développe des médicaments qui redéfinissent le traitement en hématologie. Aujourd’hui, nous investissons plus que jamais dans nos efforts pour offrir des options de traitement innovantes aux personnes atteintes de maladies du sang. En plus des médicaments approuvés MabThera® / Rituxan® (rituximab), Gazyva® / Gazyvaro® (obinutuzumab) et Venclexta® / Venclyxto ™ (venetoclax) en collaboration avec AbbVie, le pipeline de médicaments hématologiques expérimentaux de Roche comprend Tecentriq® (atezolizumab), un conjugué d’anticorps anti-CD79b (polatuzumab vedotin / RG7596) et un antagoniste de petite molécule de MDM2 (idasanutlin / RG7388). La volonté de Roche de développer de nouvelles molécules en hématologie s’étend au-delà de la malignité, avec le développement d’Hemlibra (emicizumab), un anticorps monoclonal bispécifique pour le traitement de l’hémophilie A.

À propos de Roche

Roche est un pionnier mondial des produits pharmaceutiques et des diagnostics axés sur l’avancement de la science pour améliorer la vie des gens. Les atouts combinés des produits pharmaceutiques et du diagnostic sous un même toit ont fait de Roche le leader des soins de santé personnalisés – une stratégie qui vise à adapter le meilleur traitement possible à chaque patient.

Roche est la plus grande société de biotechnologie au monde, avec des médicaments véritablement différenciés en oncologie, en immunologie, en maladies infectieuses, en ophtalmologie et en maladies du système nerveux central. Roche est également le leader mondial du diagnostic in vitro et du diagnostic du cancer tissulaire, et un chef de file dans la gestion du diabète. Fondée en 1896, Roche continue de chercher de meilleurs moyens de prévenir, de diagnostiquer et de traiter les maladies et d’apporter une contribution durable à la société. La société vise également à améliorer l’accès des patients aux innovations médicales en travaillant avec toutes les parties prenantes concernées. Trente médicaments développés par Roche sont inclus dans les listes modèles de médicaments essentiels de l’Organisation mondiale de la santé, parmi lesquels des antibiotiques, des antipaludéens et des médicaments anticancéreux qui sauvent des vies. Roche a été reconnu comme le chef de groupe en matière de développement durable au sein de la Pharmaceuticals, Biotechnology & amp; Industrie des sciences de la vie pour la neuvième année consécutive par le Dow Jones Sustainability Indices (DJSI).

Le groupe Roche, dont le siège est à Bâle, en Suisse, est présent dans plus de 100 pays et, en 2017, employait environ 94 000 personnes dans le monde. En 2017, Roche a investi 10,4 milliards de francs dans la R & D et réalisé un chiffre d’affaires de 53,3 milliards de francs. Genentech, aux États-Unis, est un membre à part entière du groupe Roche. Roche est l’actionnaire majoritaire de Chugai Pharmaceutical, au Japon. Pour plus d’informations, veuillez visiter www.roche.com.

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