«Droit d’essayer» des avances de factures aux États-Unis

«Droit d’essayer» des avances de factures aux États-Unis

Face à une mort certaine, qu’est-ce que les patients ont à perdre en essayant des médicaments expérimentaux qui n’ont pas été approuvés pour le marché?

Ce pourrait être un enfant avec une forme rare de dystrophie musculaire. Une jeune femme ravagée par un cancer du côlon. Ou un grand-père piégé dans le lent déclin de la maladie de Lou Gehrig.

Les médicaments qui sont déjà sur le marché – s’ils existent – ne travaillent plus pour eux. Ils veulent participer à un essai clinique mais ne le peuvent pas, soit parce qu’ils sont trop malades, trop jeunes, trop vieux ou trop loin.

C’est cette population désespérée que les législateurs – démocrates et républicains dans 38 des 50 États américains – ont essayé d’aider en adoptant des lois sur le «droit d’essayer» pour des traitements expérimentaux qui peuvent être donnés en dehors des essais cliniques.

La cause est si populaire que le président Donald Trump et le vice-président Mike Pence y ont mis tout leur poids, et mardi, la Chambre des représentants doit voter sur l’établissement d’un droit national «d’essayer».

Mais les médecins et les groupes représentant les patients atteints de maladies rares disent que la loi créerait un faux espoir et ne changerait rien en réalité.

Aujourd’hui, les médecins peuvent déjà demander aux compagnies pharmaceutiques de leur administrer un médicament expérimental à usage compassionnel, à condition qu’il ait franchi les étapes de sécurité initiales dans les essais cliniques qui montrent qu’il n’est pas toxique ou potentiellement mortel.

On ne sait pas exactement combien de compagnies pharmaceutiques se conforment, mais la Food and Drug Administration des États-Unis approuve ces demandes dans 99% des cas, généralement en quelques jours.

Chaque année, près d’un millier de patients prennent de l’avance sur ce programme «élargi» offert par la FDA.

“Les gens ont été aidés, oui, mais c’est inhabituel”, a déclaré à l’AFP Arthur Caplan, directeur de l’éthique médicale à l’école de médecine de l’Université de New York.

“La plupart des médicaments échouent dans la recherche”, a-t-il dit.

– Pharma hésitant –

La loi proposée ne créerait pas réellement un «droit», puisque les compagnies pharmaceutiques et les laboratoires de recherche resteraient les seuls à décider s’ils partageraient ou non leurs traitements.

La différence est que la FDA n’aurait plus le pouvoir d’approuver ou de refuser, mais serait simplement notifiée, en particulier en cas d’événements indésirables graves.

“Pence, Trump parlent du droit d’essayer, mais nous avons déjà le droit d’essayer”, a déclaré Caplan.

“Ce qu’ils créent est un droit de mendier, mais nous l’avons déjà, les gens demandent tout le temps aux entreprises.”

L’organisation nationale pour les maladies rares (NORD) a dit qu’ils s’opposaient parce que «la législation crée toujours une voie alternative inutile et moins sûre qui n’accroîtra pas l’accès aux thérapies expérimentales pour nos patients», a déclaré Paul Melmeyer, directeur de la politique fédérale de NORD.

Sans parler du fait que «une drogue peut vous faire mourir plus misérablement et peut certainement vous faire mourir plus rapidement», a ajouté Caplan.

Les opposants et les partisans de l’idée sont d’accord sur une chose – les entreprises qui sont en mesure d’aider ne suffisent pas.

Les petits laboratoires, moteurs de l’innovation thérapeutique, n’ont souvent pas les moyens de gérer les demandes individuelles de médicaments en plus de leur travail dans les essais cliniques.

En ce qui concerne les grandes sociétés pharmaceutiques, ils craignent souvent que la mort d’un patient, même très malade, n’entraîne de mauvaises manchettes ou une répression de la part des autorités sanitaires.

La loi proposée vise à encourager les entreprises à participer en leur accordant une immunité juridique et en stipulant que la FDA ne pourrait pas bloquer un médicament sur le marché si un patient en dehors d’un essai clinique meurt en l’essayant.

«Nous essayons de donner aux entreprises un niveau de clarté et de certitude qu’elles peuvent aider quelqu’un dans le cadre du programme Right to Try, et la FDA ne fermera pas son procès si cette personne meurt», a déclaré Starlee Coleman, conseillère principale en politiques. , Goldwater Institute, un groupe de réflexion libertaire qui a conduit l’idée du «droit d’essayer».

Elle a souligné que le système français est plus avancé que les États-Unis en ce qui concerne les utilisations exceptionnelles de médicaments qui ne sont pas encore sur le marché.

Selon le dernier rapport de l’Agence nationale de sécurité des médicaments (ANSM), près de 20 000 patients ont bénéficié d’une autorisation individuelle en France en 2016, soit plus de 20 fois plus qu’aux États-Unis.